Réseau d'information maladies rares & maladies chroniques de Necker

Centre de traitement de la mucoviscidose

crcmLes Centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose (CRCM) sont 47 centres français institués par la circulaire de 2001 « relative à l’organisation des soins pour la prise en charge des patients atteints de mucoviscidose ».
La création des CRCM a été associée avec une harmonisation de la stratégie de prise en charge des patients ( Programme national de soins 2006, en cours de révisons en 2015). Ces centres de soins doivent également regrouper des soignants dévolus à la mucoviscidose: médecin (pédiatre ou pneumologue, gasto-entérologue, interniste selon le type de CRCM), infirmière et kinésithérapeute. Au moins une fois par an, il rencontre la diététicienne, le psychologue et l’assistante sociale.
Autour des CRCM, qui coordonnent et centralisent les soins hospitaliers en un lieu unique, se développent des réseaux de soins, qui organisent la coordination, la continuité et la qualité des soins en dehors de l’hôpital, à domicile et auprès des professionnels libéraux.

  • L’équipe :

Médecins référents: Pr Sermet (PUPH), Dr Lebourgeois(PH), Dr F Chedevergne (PH), Dr Bailly (PA); Pr Delacourt Pr de Blic,
Infirmières: Aline Lustre, Marléne Clairicia Pierre Joseph
Kinésithérapeute: Hélène Avril, Charlotte Genari
Psychologue: Maya Kirzsenbaum
Diététicienne: Pascale Mallet
Secrétaire: N Nguyen
Biologiste référente: T N’Guyen

  • Actions
    o assurer et coordonner les soins à l’hôpital et en ambulatoire
    o réaliser l’éducation thérapeutique des patients et de leurs familles
    o Mise en œuvre d’une plate forme d’explorations fonctionnelles épithéliales permettant d’investiguer les patients présentant un doute diagnostique de mucoviscidose
    o Préparation à la transplantation pulmonaire en lien avec le centre de chirurgie thoracique de l’hôpital européen Georges Pompidou
    o Être des interlocuteurs privilégiés pour les tutelles et les associations de malades
    o Définir et diffuser des recommandations
    o Participer à des actions de formation et d’information pour les professionnels de santé, les malades et leurs familles
    o Coordonner les travaux de recherche académiques , notamment en épidémiologie, la caractérisation des formes atypiques et la recherche de nouvelles thérapies, en lien avec l’U1151 INSERM de l’institut Necker-Enfants malades
    o Coordonner les travaux d’épidémiologie et participation aux essais thérapeutiques des thérapies correctrices de CFTR
    o Être des interlocuteurs privilégiés pour les tutelles et les associations de malades
    o Définir et diffuser des recommandations de la fédération française de la mucoviscidose

FOCUS : les programmes d’Education thérapeutique du patient

Le CRCM a créé un programme d’Éducation Thérapeutique validé par l’ARS et décliné en fonction de l’âge en collaboration avec l’association Vaincre la Mucoviscidose. Objectif général : Prévenir les complications de la maladie Améliorer la qualité de vie des enfants et leurs parents Permettre le retour à domicile et l’autonomie des enfants et leur famille

  • Population cible et programmes

Les séances s’organisent sous forme de :

– D’entretiens individuels à l’hôpital

– de sessions individuelles à domicile auprès des patients et Ou des professionnels

– de séances collectives chez des patients colonisés au même germe dans leurs sécrétions bronchiques

– un accompagnement personnalisé dans la durée pour faire le point.

  • Objectifs pédagogiques :

– Devenir autonome acteur de ses soins, Transmettre des compétences pour vivre au quotidien les réaliser correctement, savoir les réajuster et les adapter

– Mieux comprendre l’état de santé de l’enfant, ses traitements

  • Résultats attendus : – préparer la gestion de la maladie à l’âge adulte – Franchir le cap de l’adolescence en se projetant à l’âge adulte – Amélioration de l’état de santé, de la qualité de vie

– Diminution des hospitalisations, des consultations en urgences


  • Adolescent
    La prise en charge doit être multidisciplinaire :
    – dépistage systématique et traitement des retards pubertaires (collaboration avec le service d’endocrinologie pédiatrique) ;
    – prise en charge nutritionnelle active ; dépistage systématique et prise en charge des troubles psychopathologiques en collaboration avec le service de pédopsychiatrie (recrutement d’une psychologue entièrement consacrée à cette problématique ; forum adolescent en cours de mise en place) ;
    – prise en charge systématique des problèmes de scolarité et d’orientation (Service d’orientation professionnelle, Hôpital Cochin) ;
    – travail associatif avec des sportifs pour incitation à la pratique sportive (professeur APA, Association Etoile des Neiges) ;
    – réentraînement à l’effort avec le service des Explorations Fonctionnelles Respiratoires ; préparation à cette période critique par des sessions d’éducation thérapeutique pour pré-adolescents (voir programme d’éducation thérapeutique).
    Le passage au CRCM adulte de l’hôpital Cochin est formalisé lors de staffs communs de discussion de patients et d’harmonisation des protocoles de soin entre les 2 centres.
  • Activité de réseau
    Au sein du GHU, il existe une interaction forte avec le CRCM adulte de l’hôpital Cochin qui suit nos patients adultes (réunions communes de discussion de malades et de protocoles) et avec le service de Chirurgie Thoracique de l’hôpital Européen Georges Pompidou (staff pédiatrique de transplantation pulmonaire tous les 2 mois, coordination de la préparation à la greffe pulmonaire).

Au niveau national, le CRCM est fortement impliqué dans la société française de la mucoviscidose (coordination du groupe dépistage, participation active dans le groupe des Explorations Fonctionnelles Respiratoires, membre du conseil Médical et d’administration).

Au niveau international, le Pr Sermet-Gaudelus coordonne au sein de la société européenne de mucoviscidose les projets d’harmonisation des explorations complémentaires réalisés chez les patients atteints de mucoviscidose en Europe.

  • Plate forme fonctionnelle épithéliale
    Le CRCM a développé une expertise dans l’exploration des formes atypiques de mucoviscidose en développant de nouveaux tests regroupés au sein de la plateforme fonctionnelle épithéliale (différence de potentiel transépithéliale, test de courant de court circuit sur biopsies, test de la sueur et tests dérivés). Ceci crée un centre d’expertise unique en Europe, ce d’autant qu’il s’appuie sur une structure INSERM labélisée co-dirigée par le Dr Sermet-Gaudelus et A Edelman (U 1151). L’exploration fonctionnelle de l’épithélium a permis de développer des études phénotype-fonction et des essais thérapeutiques de molécules visant à restaurer la fonction, de mettre en place une plate forme de recherche spécifique. En 2013, 57 patients référés d’autres centres ont été explorés à ce titre.
  • Recherche
    Le CRCM gère également de nombreux protocoles tant académiques que issus de l’industrie centrés notamment sur les nouvelles thérapies correctrices de la mucoviscidose, la prise en charge pharmaco-nutritionnelle des patients dénutris et l’exploration de la restauration de l’anabolisme, la prise en charge de la déminéralisation, la recherche des facteurs pronostiques de mortalité des patients inscrits sur liste de transplantation.

Le CRCM interagit de façon très étroite avec l’U1151 (équipe Edelman Sermet) dont la thématique de recherche est centrée sur la mucoviscidose. Elle s’illustre notamment dans des études phénotype-génotype et la recherche de nouvelles molécules correctrices de la mucoviscidose. Ces 3 dernières années, le CRCM a obtenu 4 financements de recherche par l’association Vaincre La Mucoviscidose, 1 PHRC et un financement par l’Agence Nationale pour la Recherche en 2013. Au titre de la recherche, 58 publications ont été produites au sein du CRCM ces 5 dernières années concernant la mucoviscidose.
Cette importante activité de recherche a permis la sélection du centre de Necker parmi les 12 centres européens du réseau de recherche européen (Clinical Trial Network).